Un bambino di 11 anni è stato curato per la leucemia con le sue stesse cellule immunitarie

Yuvan Thakkar ha 11 anni e soffre di leucemia dal 2014. Dopo il fallimento dei trattamenti convenzionali contro il cancro, il Great Ormond Street Hospital (GOSH) di Londra ha deciso di provare la terapia CAR-T per la prima volta.

Hanno rimosso le cellule immunitarie del bambino e le hanno modificate in laboratorio in modo da poter riconoscere le cellule tumorali e combatterle.

L'ultima speranza per Yuvan

Questo ragazzo inglese Gli fu diagnosticata una leucemia linfoblastica acuta nel 2014. Ha ricevuto la chemioterapia e poi ha subito un trapianto di midollo osseo, ma ha ricaduto di nuovo.

Questo tipo di cancro Colpisce circa 600 persone all'anno, in particolare i bambini. La maggior parte sono curati con trattamenti convenzionali, ma ci sono ricadute del 10%.

Pertanto, Sapna e Vinay, i genitori di Yuvan, commentano che:

"Abbiamo cercato di mantenere la speranza, dal momento che ci hanno detto che la leucemia nei bambini ha un tasso di guarigione del 90%, ma sfortunatamente la loro malattia è ricaduta".

Così hanno deciso di provare la nuova terapia da allora "È la nostra ultima speranza."

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Fino a settembre 2018, che ha ottenuto la licenza europea, CAR-T era disponibile solo nell'ambito di uno studio di ricerca clinica con 75 pazienti che non hanno risposto ad altri trattamenti. Dopo un anno, il cancro viene ancora rimesso.

Due mesi dopo, l'ospedale GOSH, il Royal Manchester Children's Hospital e il Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust hanno annunciato che avrebbero curato i bambini affetti dal tipo di leucemia che Yuvan soffre di terapia CAR-T, commercializzata dalla società farmaceutica Novartis con Il nome di Kymriah.

Si prevede che fino a 30 bambini all'anno riceveranno questo trattamento.

Qual è la nuova terapia CAR-T?

È un trattamento del cancro personalizzato.

  • Innanzitutto, viene prelevato il sangue del bambino. I globuli bianchi sono separati e il resto del sangue viene restituito.

  • Cellule T., un tipo speciale di cellula immunitaria, viene inviato a un laboratorio negli Stati Uniti, dove un virus innocuo viene utilizzato per inserire geni in essi.

Questi geni inducono le cellule T ad aggiungere un gancio alla loro superficie, noto come recettore dell'antigene chimico (CAR).

  • Così queste cellule CAR-T, programmate per riconoscere e distruggere le cellule tumorali del paziente, si moltiplicano in grandi quantità e quindi ri-trasfondere il bambino.
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In attesa di risultati

Yuvan ha rimosso le sue cellule immunitarie a novembre e le cellule T modificate sono state trasfuse solo pochi giorni fa.

La dott.ssa Sara Ghorashian, consulente in ematologia pediatrica presso GOSH e medico di Yuvan, avverte che:

"Siamo molto felici di offrire ai pazienti come Yuvan un'altra possibilità di guarigione. Anche se ci vorrà un po 'di tempo prima che si conosca il risultato di questa nuova potente terapia. Il trattamento ha mostrato risultati molto promettenti negli studi clinici e speriamo che aiuti." .

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Il Royal Manchester Children's Hospital ha anche iniziato a curare il suo primo paziente con immunoterapia personalizzata e la ragazza di 11 anni di Liverpool dovrebbe ricevere l'infusione delle sue cellule CAR-T modificate entro poche settimane.

Via e foto | Great Ormond Street Hospital